从依赖外国援助药物应对中毒事件：罕见药物储备中心的进展如何？

近年来，肉毒杆菌中毒患者因国内没有储备，不得不等待国际援助的抗毒素药物。如果国际不提供援助，患者将很难应对，因为药物价格昂贵，每瓶高达8000美元。

仍在等待援助来源

回顾肉毒杆菌中毒事件，2020年发生数十人食用素食肉酱后中毒，越南没有现成的抗毒素药物，世界卫生组织紧急从瑞士援助了10瓶药物以救治患者。

2023年，世界卫生组织继续援助越南六瓶肉毒杆菌抗毒素，紧急从瑞士运至胡志明市，用于治疗三名罕见病患者。

此前，多种抗蛇毒血清也稀缺，患者没有机会得到及时治疗，有的病例已经死亡。

3月12日与《青年报》交流时，一位在胡志明市一家顶级医院重症监护科工作的医生表示，罕见药物，包括肉毒杆菌抗毒素，在治疗严重中毒病例中起着关键作用，甚至可能决定患者的生存机会。

然而，由于越南尚未建立国家规模的罕见药物储备系统，获取罕见药物仍面临许多困难。在最近的许多肉毒杆菌中毒事件中，越南不得不依赖国际紧急援助来寻找药物来源。

“这只是临时解决方案，因为依赖国际援助来源无法保证主动性，特别是在同时出现多个病例的情况下，”这位医生说。

何时能有药物储备中心？

自2023年起，卫生部药品管理局表示正在建设3-6个罕见药物和供应受限药物储备中心。储备药物数量约为15-20种，肉毒杆菌抗毒素包含在此列表中。

但至今，三年过去了，储备中心仍停留在纸上。药品管理局代表表示，卫生部正在逐步推进，与完善药物目录和医疗保险支付机制相关。

据这位代表称，首先需要明确属于供应受限的药物，然后才能建立储备和支持患者的政策基础。目前，该局正在修订与供应受限药物管理相关的第26号通知。

“建立储备机制的第一步是确定供应受限药物目录。在此基础上，相关机构考虑资金问题和医疗保险支付机制。此目录也与罕见病规定的颁布相关。

根据计划，今年医疗管理局将颁布与罕见病相关的通知，以及国家在确保治疗药物供应方面的支持政策，”药品管理局代表说。

同样据这位代表称，目前抗毒药物、罕见药物通常用于紧急情况，如严重中毒或蛇咬伤，主要交由顶级医院处理。

医院主动提出需要储备的药物目录，特别是与罕见但高风险紧急情况相关的药物，如肉毒杆菌中毒或蛇咬伤。然而，实际上当中毒病例发生时，患者仍需等待援助药物。

需求迫切但为何进展缓慢？

在南方，草田医院被提议作为区域罕见药物储备中心，医院运营管理副院长范青越表示，已多次向卫生部发送文件，建议从国际组织寻找罕见药物，以及时治疗严重中毒患者。

抗毒药物稀缺的原因不仅在于管理环节，还源于这类药品的经济特性，因为研究、生产过程复杂且需求低，价格非常高昂。

“这对医疗机构如果自行储备会带来巨大财务风险。药物有保质期，但实际上很少使用。过期时，所有药物必须销毁，导致重大经济损失。因此，折旧成本极高，因为过期销毁的药物比例通常远高于实际使用比例，”范医生分析道。

卫生部提议建立3-6个储备近20种罕见药物的中心，被期望作为“战略储备仓库”，在发生严重中毒或需要紧急治疗的罕见病时，随时向医院提供药物。然而，至今罕见药物储备中心尚未实施，许多医院在面对罕见中毒病例时处于被动。

与《青年报》进一步交流时，一位参与罕见药物储备中心建设的专家表示，建立罕见药物储备机制面临许多困难，因为这类药物的特殊性。

“有患者时缺乏，有时又没有使用需求。同时，根据规定必须确保不浪费、不损失，”这位专家说。

这对管理机构来说是个难题。罕见药物仅在患者需要治疗时使用。如果储备但在药物保质期内没有病例发生，药物将过期并必须销毁。“有时刚销毁完，又出现需要药物的病例。这是非常棘手的情况，”这位专家分享道。

除了与过期药物销毁责任相关的法律问题外，建立储备中心也面临组织和基础设施方面的困难。许多罕见药物需要严格的储存条件，如深冷库、温度控制系统和特殊安全措施。

目前，在紧急情况下，主要解决方案仍是通过国内协调或依赖国际援助，按具体病例处理。

在等待全国罕见药物储备中心形成的同时，胡志明市已开始许可进口药物，以满足特殊治疗需求，解决罕见药物、紧急情况用药进口困难的问题。

据医生称，这种机制显著缩短了寻找药物的时间，避免了每家医院自行寻找来源，而药物可能已在其他机构中可用。

然而，从长远来看，仍需尽快建立国家级的罕见药物储备系统，具有明确的运营机制和稳定的资金来源，以确保及时应对危险病例的能力。

卫生部需要发挥中心协调作用，主动建设和运营储备系统，而不是让医院在每次发生病例时自行应对。

岘港患儿因援助药物获救

从岘港三名儿童食用酸鱼后中毒，需争分夺秒从国外运送肉毒杆菌抗毒素治疗的事件中，岘港妇产儿童医院院长陈庭英博士表示，医院接收信息，三名儿童食用酸鱼后中毒，入院时情况非常严重，两例呼吸衰竭，四肢无力，一名儿童需呼吸机支持。

据陈院长称，关于复苏急救能力，医院可以充分满足，但治疗肉毒杆菌中毒的决定性因素是特异性抗毒素药物。肉毒杆菌抗毒素随后由世界卫生组织从瑞士运至河内机场，然后紧急转运至岘港，于3月11日晚到达。

同日晚约21时，两名患儿接受了药物输注。至3月12日上午，患儿已有改善，意识好转，呼叫时有反应并能执行一些医疗指令；医院将继续监测并在未来积极治疗。

世界卫生组织驻越南代表阮氏福医生表示，一收到岘港卫生局的正式请求，世界卫生组织就启动了紧急援助机制。

据世界卫生组织称，越南曾记录肉毒杆菌中毒病例，从长远来看，需要考虑建立国内抗毒素药物储备机制，以在类似病例发生时主动应对，而不是依赖从国外紧急运输。

（编译：Ivy 越南网；审校：Woo；来源：越南中文社）