儿童医院1首次进行干细胞移植成功救治一名严重骨髓衰竭的苗族患儿

1月28日，儿童医院1（胡志明市）主任阮玉光博士表示，在输血-血液学医院（胡志明市）的支持下，该单位刚刚成功为一名患有严重特发性骨髓衰竭的苗族患儿实施了异体造血干细胞移植手术。

干细胞移植拯救了死亡风险高达80%的男孩

此前于2025年5月，男孩C.S.T.（8岁，居住在得乐省）因多处出血、严重贫血、感染性发热、营养不良入院。血液检查发现三系血细胞严重减少。

患儿通过骨髓涂片和活检发现严重骨髓衰竭。在排除获得性和先天性骨髓衰竭原因后，医生诊断患儿患有严重特发性骨髓衰竭。

在此程度下，如果不进行特异性治疗，死亡率高达80%。

异体造血干细胞移植方法如果在40岁以下年轻人中早期实施，5年缓解率可达90%，因此这是首选治疗方案。

然而当时，寻找合适的供体以及决定治疗方案存在诸多困难，因此患儿父母选择了第二种优先治疗方案，即使用三种药物进行免疫抑制治疗：抗胸腺细胞球蛋白、环孢素A和艾曲泊帕。

经过6个月治疗，患者对上述方案反应极差，仍需要定期输注浓缩红细胞和血小板，且因白细胞计数低而反复感染。患者被诊断为严重特发性骨髓衰竭，对免疫抑制治疗反应不佳，依赖输血。

儿童医院1的造血干细胞移植单位迅速动员、检查并在患儿家庭中寻找合适的供体进行移植。

幸运的是，患儿10岁的哥哥HLA配型与患儿完全匹配（10/10），患儿得以迅速制定治疗计划。

儿童医院1的医生与输血-血液学医院进行专业会诊，制定了为哥哥采集干细胞的计划；移植前的高剂量化疗清髓方案，为患儿做好移植准备。

从12月9日至15日，在儿童医院1的造血干细胞移植单位，克服了语言障碍，患儿接受了移植前的高剂量化疗准备。

2025年12月16日，经过精心准备，干细胞袋在输血-血液学医院干细胞移植科的医生和护士的专业支持和监督下，安全运抵儿童医院1为患儿进行移植。

移植后31天，患儿已成功植入，移植后14天起不再需要输注血小板，移植后24天起不再需要输注浓缩红细胞。移植后第46天，患儿健康状况良好出院。

为每年超过50名特发性骨髓衰竭患者带来生存希望

儿童医院1（胡志明市）主任表示，移植后，除了因长期隔离在移植区导致的精神问题外，患儿还因清髓化疗和新生骨髓尚未植入导致机体保护功能下降而出现一些并发症：肾损伤、口腔溃疡、镜下血尿、轻度急性移植物抗宿主病。

医护人员积极进行内科治疗，包括多种输液、积极抗生素治疗、增强免疫功能、补充营养、心理支持等，因此所有并发症均得到早期稳定控制。

计划预计患儿将继续定期复查，服用免疫抑制药物以抗排斥反应，并监测移植后并发症。

这是儿童医院1首次为一名患有严重特发性骨髓衰竭、营养不良、预后不良的苗族患儿实施异体造血干细胞移植。

在儿童医院1，每年约有50名儿童被诊断为特发性骨髓衰竭，其中超过一半为严重和极重度类型，需要特异性治疗。

阮博士补充说，不仅限于严重骨髓衰竭组，面对需要异体干细胞移植特异性治疗的儿童患者数量日益增加，如血液疾病、免疫疾病、代谢疾病、遗传疾病等，医院已着手建立造血干细胞移植单位，并于2025年12月完成并投入运营。

首例患儿异体干细胞移植的成功，无疑将为更多患有其他危重疾病的患儿带来生存机会。

儿童医院1社会工作科代表也表示，患儿的治疗费用由医院动员慈善人士支持。

（编译：Jon 越南网；审校：Suki；来源：越南中文社）