1月28日，兒童醫院1（胡志明市）主任阮玉光博士表示，在輸血-血液學醫院（胡志明市）的支持下，該單位剛剛成功為一名患有嚴重特發性骨髓衰竭的苗族患兒實施了異體造血幹細胞移植手術。
幹細胞移植拯救了死亡風險高達80%的男孩
此前於2025年5月，男孩C.S.T.（8歲，居住在得樂省）因多處出血、嚴重貧血、感染性發熱、營養不良入院。血液檢查發現三系血細胞嚴重減少。
患兒通過骨髓塗片和活檢發現嚴重骨髓衰竭。在排除獲得性和先天性骨髓衰竭原因後，醫生診斷患兒患有嚴重特發性骨髓衰竭。
在此程度下，如果不進行特異性治療，死亡率高達80%。
異體造血幹細胞移植方法如果在40歲以下年輕人中早期實施，5年緩解率可達90%，因此這是首選治療方案。
然而當時，尋找合適的供體以及決定治療方案存在諸多困難，因此患兒父母選擇了第二種優先治療方案，即使用三種藥物進行免疫抑制治療：抗胸腺細胞球蛋白、環孢素A和艾曲泊帕。
經過6個月治療，患者對上述方案反應極差，仍需要定期輸注濃縮紅細胞和血小板，且因白細胞計數低而反覆感染。患者被診斷為嚴重特發性骨髓衰竭，對免疫抑制治療反應不佳，依賴輸血。
兒童醫院1的造血幹細胞移植單位迅速動員、檢查並在患兒家庭中尋找合適的供體進行移植。
幸運的是，患兒10歲的哥哥HLA配型與患兒完全匹配（10/10），患兒得以迅速制定治療計劃。
兒童醫院1的醫生與輸血-血液學醫院進行專業會診，制定了為哥哥採集幹細胞的計劃；移植前的高劑量化療清髓方案，為患兒做好移植準備。
從12月9日至15日，在兒童醫院1的造血幹細胞移植單位，克服了語言障礙，患兒接受了移植前的高劑量化療準備。
2025年12月16日，經過精心準備，幹細胞袋在輸血-血液學醫院幹細胞移植科的醫生和護士的專業支持和監督下，安全運抵兒童醫院1為患兒進行移植。
移植後31天，患兒已成功植入，移植後14天起不再需要輸注血小板，移植後24天起不再需要輸注濃縮紅細胞。移植後第46天，患兒健康狀況良好出院。
為每年超過50名特發性骨髓衰竭患者帶來生存希望
兒童醫院1（胡志明市）主任表示，移植後，除了因長期隔離在移植區導致的精神問題外，患兒還因清髓化療和新生骨髓尚未植入導致機體保護功能下降而出現一些併發症：腎損傷、口腔潰瘍、鏡下血尿、輕度急性移植物抗宿主病。
醫護人員積極進行內科治療，包括多種輸液、積極抗生素治療、增強免疫功能、補充營養、心理支持等，因此所有併發症均得到早期穩定控制。
計劃預計患兒將繼續定期複查，服用免疫抑制藥物以抗排斥反應，並監測移植後併發症。
這是兒童醫院1首次為一名患有嚴重特發性骨髓衰竭、營養不良、預後不良的苗族患兒實施異體造血幹細胞移植。
在兒童醫院1，每年約有50名兒童被診斷為特發性骨髓衰竭，其中超過一半為嚴重和極重度類型，需要特異性治療。
阮博士補充說，不僅限於嚴重骨髓衰竭組，面對需要異體幹細胞移植特異性治療的兒童患者數量日益增加，如血液疾病、免疫疾病、代謝疾病、遺傳疾病等，醫院已著手建立造血幹細胞移植單位，並於2025年12月完成並投入運營。
首例患兒異體幹細胞移植的成功，無疑將為更多患有其他危重疾病的患兒帶來生存機會。
兒童醫院1社會工作科代表也表示，患兒的治療費用由醫院動員慈善人士支持。
越南中文社
